Spinal muskelatrofi skyldes mangel på et bestemt protein, der kaldes 'survival motor neuron' (SMN). SMN er nødvendigt for, at de nerveceller i rygmarven, der styrer muskelbevægelser, kan fungere normalt. Midlet gør kroppen i stand til at danne mere af det manglende SMN-protein.
Bivirkninger
Indberettede bivirkninger
Meget almindelige. Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen.
Potentielt alvorlige bivirkninger
Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Rygsmerter
Hovedpine
Almindelige. Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen.
Potentielt alvorlige bivirkninger
Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Opkastning
Ikke kendt.
Potentielt alvorlige bivirkninger
Oftest ikke alvorlige bivirkninger
Betændelse i hjernens hinder
Der er en let øget risiko for forekomst af bivirkninger i forbindelse med proceduren (fx inflammation i membranen, der omgiver rygmarven, hovedpine, rygsmerter, opkastning).
Findes som injektionsvæske til indsprøjtning nederst på rygsøjlen.
Første dosis (12 mg) gives hurtigst muligt efter, at diagnosen er stillet, efterfulgt af yderligere 3 doser 2, 4 og 9 uger efter første dosis. Herefter fortsættes behandlingen med 1 dosis hver 4. måned.
Bemærk:
Hvis en dosis glemmes, skal den gives hurtigst muligt, hvorefter de næste doser gives med det planlagte tidsmæssige interval.
