Gå til indhold

Casgevy®

Vertex
Virksomme stoffer

Exagamglogenautotemcel

Indhold

Bruges mod

Casgevy® er et middel til genterapi, der anvendes til behandling af sjældne medfødte blodsygdomme:

  • seglcelleanæmi
  • beta-talassæmi, en sygdom der forstyrrer dannelsen af en vigtig del af de røde blodceller - hæmoglobin.

Anvendes kun på sygehus.

Dosering

Findes som infusionsvæske, der indsprøjtes i en blodåre.

Infusionsvæske

Hver milliliter indeholder mellem 4 og 13 millioner celler af exagamglogenautotemcel.

Voksne og unge fra 12 år.

Præparatet fremstilles ved at mobilisere blod fra patientens egen krop og forberede det til behandling.

  • Dosis beregnes ud fra legemsvægten og gives i en blodåre.
  • Gives som en enkelt dosis.
  • Kun til brug på den person, blodet er udtaget fra.

Bemærk:

  • Der er ingen erfaring med anvendelsen hos børn under 12 år og voksne over 35 år.

Sådan virker medicinen

Casgevy® øger dannelsen af en særlig type hæmoglobin (kaldet føtalt hæmoglobin HbF) og øger hermed niveau og funktion af røde blodlegemer.

Ved transfusionsafhængig beta-talassæmi vil behandling rette op på ubalancen mellem forskellige typer hæmoglobin og øge niveauer af hæmoglobin i blodet.

Ved svær seglcellesygdom vil øget mængde af HbF forhindre røde blodlegemer i at få en seglform.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelige

Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Øget risiko for infektioner pga. mangel på hvide blodlegemer

Almindelige

Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Blodmangel
  • Sjælden blodsygdom
  • Øget tendens til blødning pga. fald i antallet af blodplader
  • Reaktioner og ubehag under infusionen eller injektionen
  • For lidt calcium i blodet
  • Ændring i hudens følesans
  • Akut vejrtrækningsbesvær
  • Lungebetændelse
  • Småblødninger i hud og slimhinder

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Hurtig hjerterytme
  • Kulderystelser
  • Temperaturstigning
  • Hovedpine
  • Næseblod
  • Hududslæt

Dette lægemiddel har skærpet indberetningspligt. Alle eventuelle bivirkninger ved brugen skal derfor indberettes til

Det skal du vide, når du tager medicinen

Priser, pakninger og tilskud

Tilskud

Casgevy 4-13 x 10^6 celler/m / 1 dosis

Exagamglogenautotemcel

Lægemiddelform

Infusionsvæske, dispersion 4-13 x 10^6 celler/m

Pris

9.999.999,95 kr. (9.999.999,95 kr. pr. enhed)

Intet tilskud

Kun til sygehuse

Revisionsdato

Onsdag den 24. september 2025. Priserne er dog gældende pr.mandag den 16. februar 2026.

Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at min.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Min.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.