Gå til indhold

Libmeldy

Orchard Therapeutics
Virksomme stoffer

Atidarsagene autotemcel

Indhold

Bruges mod

Libmeldy er et genterapi middel, der anvendes til behandling af børn med den meget sjældne sygdom metakromatisk leukodystrofi (MLD). Det fremstilles ud fra barnets egen knoglemarv eller blod.

Sygdommen skyldes mangel på et enzym, som medfører en ophobning af såkaldte sulfatider i hjernen og i nervesystemet. Derved opstår der skade på nervesystemet og tab af fysiske funktioner samt senere tab af mentale evner.

Anvendes kun på sygehus.

Dosering

Findes som infusionsvæske, der indsprøjtes i en blodåre.

Børn

  • Individuel dosering.
  • Behandlingen må kun gives én gang.

Sådan virker medicinen

Fra barnets knoglemarv eller blod opsamles stamceller, der modificeres i et laboratorium. De modificerende stamceller i Libmeldy kan nedbryde sulfatiderne i hjernen og nervesystemet, så sygdommens udvikling forsinkes.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelige

Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Øget risiko for infektioner pga. mangel på hvide blodlegemer
  • Mundbetændelse
  • Forstørret lever
  • Tilstopning af leverens vener
  • For meget syre i blodet
  • Nedsat eller ingen funktion i æggestokkene

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Opkastning

Almindelige

Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Blodmangel
  • Øget tendens til blødning pga. fald i antallet af blodplader
  • Blødning i mave-tarm-kanalen
  • Væskeansamling i bughulen
  • Blodforgiftning
  • Infektion med Cytomegalovirus i blodet
  • Infektioner
  • Svampeinfektion
  • Virusinfektioner
  • Leverpåvirkning
  • For meget vand i kroppen
  • Knoglesmerter
  • Rygsmerter
  • Nedsat urinproduktion
  • Urinvejsinfektion
  • Lungebetændelse
  • Alvorlig hudreaktion

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Diarré
  • Fordøjelsesbesvær
  • Forstoppelse
  • Kvalme
  • Temperaturstigning
  • Hovedpine
  • Søvnløshed
  • Høfeber
  • Næseblod
  • Smerter i mund og svælg

Det skal du vide, når du tager medicinen

Priser, pakninger og tilskud

Tilskud

Libmeldy autologe CD34+celler / 1 dosis

Atidarsagene autotemcel

Lægemiddelform

Infusionsvæske, dispersion autologe CD34+celler

Pris

9.999.999,95 kr. (9.999.999,95 kr. pr. enhed)

Intet tilskud

Kun til sygehuse

Revisionsdato

Torsdag den 18. december 2025. Priserne er dog gældende pr.mandag den 16. februar 2026.

Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at min.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Min.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.