Gå til indhold

Miglustat Gen.Orph

Gen-Orph
Virksomme stoffer

Miglustat

Indhold

Bruges mod

Miglustat Gen.Orph er et middel mod Gauchers sygdom og Niemann-Picks sygdom.

Miglustat Gen.Orph anvendes til behandling af de arvelige sygdomme:

  • Gauchers sygdom
  • Niemann-Picks sygdom,

der begge skyldes enzymmangel.

Må kun udleveres fra sygehus eller speciallægeklinik.

Dosering

Findes som kapsler.


Gauchers sygdom

  • Voksne. Sædvanligvis 100 mg 3 gange i døgnet.
  • Ved diarré kan dosis nedsættes til 100 mg 1-2 gange i døgnet.
  • Erfaring savnes vedr. børn under 18 år og ældre over 70 år.

Niemann-Picks sygdom

  • Voksne og børn over 12 år. Sædvanligvis 200 mg 3 gange i døgnet.
  • Børn under 12 år. Dosis skal justeres på basis af legemsoverflade.
  • Erfaring savnes vedr. børn under 4 år.

Nedsat nyrefunktion
Dosis skal nedsættes ved dårligt fungerende nyrer (GFR 30-70 ml/min)


Sådan virker medicinen

  • Virker ved at nedsætte dannelsen af glucosylceramid, som ses ved Gauchers sygdom. Herved mindskes risikoen for bl.a. blodmangel og knoglebrud.
  • Reducerer endvidere progressionen af neurologiske symptomer hos patienter med Niemann-Picks sygdom, type C.
  • Halveringstiden i blodet (T½) er 6-7 timer.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelige

Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Mavesmerter
  • Rysten

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Diarré
  • Luft fra tarmen
  • Vægttab
  • Nedsat appetit

Almindelige

Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Øget tendens til blødning pga. fald i antallet af blodplader
  • Muskelkramper
  • Muskelsvaghed
  • Besvær med at styre arme og ben
  • Hukommelsesbesvær
  • Nedsat følesans
  • Nervebetændelse fx på arme og ben
  • Svimmelhed
  • Ændring i hudens følesans
  • Depression

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Fordøjelsesbesvær
  • Forstoppelse
  • Kvalme
  • Opkastning
  • Ubehag i maven
  • Kraftesløshed
  • Kuldegysninger
  • Træthed
  • Utilpashed
  • Hovedpine
  • Søvnløshed
  • Nedsat sexlyst

Det skal du vide, når du tager medicinen

Priser, pakninger og tilskud

Tilskud

Miglustat Gen.Orph 100 mg / 84 stk. (blister)

Miglustat

Lægemiddelform

Kapsler, hårde 100 mg

Pris

31.101,80 kr. (370,26 kr. pr. enhed)

Intet tilskud

Kun til sygehuse og speciallæger

Revisionsdato

Mandag den 26. januar 2026. Priserne er dog gældende pr.mandag den 16. februar 2026.

Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at min.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Min.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.