Gå til indhold

Pombiliti®

Amicus
Virksomme stoffer

Cipaglucosidase alfa

Indhold

Bruges mod

Pombiliti® er et middel, der anvendes til behandling af den meget sjældne arvelige sygdom, Pompes sygdom, der skyldes enzymmangel.

Pombiliti® anvendes sammen med et andet lægemiddel kaldet miglustat.

Dosering

Findes som koncentrat til infusionsvæske, som efter fortynding indgives via et drop ind i en blodåre.

Voksne

  • Dosis er 20 mg pr. kg legemsvægt, 1 gang hver 2. uge.

Bemærk:

  • Pombiliti® anvendes sammen med miglustat 65 mg kapsler.
  • Infusionen af Pombiliti® skal starte 1-3 timer efter indtagelse af miglustat.
  • Infusionen varer ca. 4 timer.
  • Begrænset erfaring vedr. ældre over 65 år.

Sådan virker medicinen

  • Indholdsstoffet i Pombiliti® (cipaglucosidase alfa) kommer ind i de muskelceller, der er påvirket af Pompes sygdom. Lægemidlet virker ved at nedbryde nogle stoffer i organismen på samme måde, som det enzym, der mangler ved sygdommen.
  • Halveringstid 1,6-2,6 timer.

Bivirkninger

Dette lægemiddel kan give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.

Meget almindelige

Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Hovedpine

Almindelige

Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Mavesmerter
  • Smerter
  • Anafylaktisk chok - en akut alvorlig allergisk tilstand
  • Muskelkramper
  • Muskelsvaghed
  • Rysten
  • Svimmelhed
  • Åndenød
  • Forhøjet blodtryk

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Hurtig hjerterytme
  • Diarré
  • Kvalme
  • Luft fra tarmen
  • Opkastning
  • Oppustethed
  • Smagsforstyrrelser
  • Feber
  • Kulderystelser
  • Træthed
  • Nældefeber
  • Muskelsmerter
  • Døsighed
  • Hoste
  • Ubehag i brystkassen
  • Hudkløe
  • Hududslæt
  • Rødme
  • Øget svedtendens

Ikke almindelige

Højst 1 ud af 100 personer får bivirkningen.

Potentielt alvorlige bivirkninger

  • Hævelse af tungen
  • Ansigtssmerter
  • Balanceforstyrrelser
  • Overfølsomhed
  • Reaktioner og ubehag under infusionen eller injektionen
  • Nedsat antal hvide blodlegemer
  • Migræne
  • Ændring i hudens følesans
  • Astma
  • Hvæsende vejrtrækning
  • Hævelse i halsen
  • Besvimelsesanfald
  • Lavt blodtryk
  • Væskeophobning i fx arme og ben

Oftest ikke alvorlige bivirkninger

  • Fordøjelsesbesvær
  • Smerter i mund og svælg
  • Brændende fornemmelse
  • Kraftesløshed
  • Unormal temperaturregulering
  • Utilpashed
  • Muskel- og ledsmerter
  • Smerter i brysterne
  • Hudafskrabning
  • Misfarvning af huden
  • Væskeophobning i huden
  • Bleghed

Det skal du vide, når du tager medicinen

Priser, pakninger og tilskud

Tilskud

Pombiliti 105 mg / 1 stk.

Cipaglucosidase alfa

Lægemiddelform

Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 105 mg

Pris

11.569,60 kr. (11.569,60 kr. pr. enhed)

Intet tilskud

Kun til sygehuse

Revisionsdato

Mandag den 13. april 2026. Priserne er dog gældende pr.mandag den 11. maj 2026.

Der kan forekomme forskelle mellem præparatbeskrivelsen og oplysningerne i produktresumeet og/eller indlægssedlen. Det skyldes, at min.medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og producentens præparatinformationer med andre kilder. Min.medicin.dk har det fulde ansvar for præparatbeskrivelserne.